该校研究生院医学系副教授鬼头浩史的研究小组指出,软骨发育不全症是一种难治之症,成人的身高也仅有120至130厘米,每1.5万人中约有1名患者。该病是由于基因突然变异,使遏制骨骼生长的受体“成纤维细胞生长因子受体3”过剩发挥作用而发病的,不仅患者身高极度矮小,还会产生椎管狭窄等严重症状。
目前,在治疗软骨发育不全时,可以通过手术,折断骨头后再拉长,但是给患者身体带来巨大负担,而激素治疗效果也很差,尚无根本的治疗方法。
研究小组将已经得到批准的约1186种感冒药和止痛药等添加到来自大鼠软骨的细胞上,结果发现美克洛嗪具有遏制“FGFR3”发挥作用的效果。此外,在利用从实验鼠胎儿采集的骨骼进行实验时,发现添加了美克洛嗪后,能够促进骨骼伸长。
研究小组指出,除疾病外,因体质原因导致个头很矮的人,如果遏制了FGFR3发挥作用,使骨骼伸长,也有可能使身高增加。
研究小组今后准备利用动物实验,确认长期服用的安全性和有效的服药剂量等。鬼头浩史指出:“经过动物实验,有可能促进早日开展临床试验。”
研究小组认为,美克洛嗪的安全性已经得到确认,是可以长期服用的药物,因此有望早日开始临床治疗实验。在利用美克洛嗪进行治疗时,有可能在发育期需要持续服药。
研究小组认为,美克洛嗪的安全性已经得到确认,是可以长期服用的药物,因此有望早日开始临床治疗实验。在利用美克洛嗪进行治疗时,有可能在发育期需要持续服药。